经过20年的临床试验，基因疗法在治疗一系列疾病方面显示出有效性。目前，有几种基因治疗产品获得批准并用于临床。慢病毒载体（LVs）是最常用的传递遗传物质的载体之一，也是修饰造血细胞以纠正原发性免疫缺陷、血红蛋白病和白细胞营养不良的首选载体。LVs还广泛用于修饰T细胞以在免疫疗法中治疗癌症（例如嵌合抗原受体T细胞...

CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为记忆。CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly i...

自干细胞研究兴起以来，人胚胎干细胞（简称hESC）因其最能表达人类生物学特性、具有很高的临床应用价值的特性，受到广泛关注。在科学家的不断尝试下，人胚胎干细胞可以分化成多种细胞，比如神经元、心肌细胞、胰岛细胞和血细胞等。 2013新年伊始，《自然》杂...