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CRISPR临床治疗在英国和美国获批

作为强大的基因编辑工具，CRISPR及相关的Cas蛋白已经彻底改变了生物学研究，并有机会治疗一系列遗传疾病，让生物医学界大为振奋。然而，尽管CRISPR技术广泛应用于研究领域，临床试验成功案例也层出不穷，但目前仅有一种CRISPR基因编辑疗法获批用于临床。

2023年底，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法相继获得英国和美国相关部门的批准。这种Exa-cel疗法在体外对患者的造血干细胞进行编辑，使血红蛋白产生高水平的胎儿血红蛋白，适用于镰状细胞性贫血和β地中海贫血患者1,2。

尽管CRISPR技术前景广阔，但也面临着巨大的挑战和局限，必须克服这些才能在临床环境中充分发挥其潜力。在这篇文章中，我们将深入探讨CRISPR疗法面临的挑战和局限，以及人们为利用CRISPR来治疗人类疾病所做的努力。